Novidades da medicina na semana 18 (2026): avanços em câncer de mama, esclerose múltipla e miastenia gravis

A semana 18 de 2026 (27 de abril a 3 de maio) trouxe aprovações regulatórias relevantes da FDA, incluindo o primeiro tratamento não antipsicótico para agitação na demência por Alzheimer e um novo agente para câncer de mama com mutação ESR1, bem como da Anvisa, com novidades em esclerose múltipla, miastenia gravis e diabetes. No campo da pesquisa, NEJM, JAMA e Nature Medicine publicaram resultados em hemofilia A, transplante uterino, sepse materna e mieloma múltiplo indolente, entre outros assuntos.

A seguir, reunimos os principais acontecimentos da semana anterior, organizados por especialidade.

• Oncologia
• Neurologia
• Psiquiatria
• Pediatria e neonatologia
• Ginecologia e obstetrícia
• Endocrinologia
• Infectologia e pneumologia
• Hematologia

Oncologia

A FDA aprovou, em 1º de maio de 2026, o vepdegestrant (Veppanu)^[1] para adultos com câncer de mama avançado ou metastático ER-positivo, HER2-negativo e com mutação ESR1, com progressão da doença após pelo menos uma linha de terapia endócrina. A decisão também incluiu a aprovação do Guardant360 CDx como teste diagnóstico complementar. No estudo VERITAC-2, entre pacientes com mutação ESR1, a sobrevida livre de progressão mediana foi de 5,0 meses com vepdegestrant versus 2,1 meses com fulvestranto, com HR de 0,57; a taxa de resposta objetiva foi de 19% versus 4%.

A FDA também autorizou acesso expandido ao daraxonrasib (RMC-6236)^[2], medicamento experimental para pacientes com adenocarcinoma ductal pancreático metastático previamente tratado. A agência recebeu o pedido em 28 de abril e o liberou em 30 de abril, permitindo o uso em protocolo de acesso expandido para uma população maior de pacientes elegíveis antes da aprovação formal. O fármaco é um inibidor de RAS, alvo relevante porque alterações nessa via estão presentes na maioria dos tumores pancreáticos.

Em pesquisa clínica, o New England Journal of Medicine^[3] publicou dados sobre o setidegrasib em câncer de pulmão de células não pequenas e adenocarcinoma ductal pancreático com mutação KRAS p.G12D. O estudo indicou atividade antitumoral e baixa incidência de descontinuação por eventos adversos em pacientes previamente tratados, reforçando o avanço dos inibidores direcionados a variantes de KRAS que, até recentemente, eram consideradas de difícil abordagem terapêutica.

Ainda em oncologia, o New England Journal of Medicine^[4] publicou os resultados do estudo de fase 1b Beamion LUNG-1 com zongertinib em primeira linha para câncer de pulmão de células não pequenas avançado com mutação HER2. Até recentemente, não havia opções de terapia direcionada de primeira linha para esses pacientes. Na coorte de 74 pacientes virgens de tratamento, a taxa de resposta objetiva confirmada foi de 76%, com 11% atingindo resposta completa e 65% resposta parcial; a duração mediana de resposta foi de 15,2 meses e a sobrevida livre de progressão mediana de 14,4 meses. Em pacientes com metástases cerebrais ativas, 47% apresentaram resposta objetiva intracraniana confirmada, reforçando o potencial do fármaco como opção oral em uma população com poucas alternativas duradouras.

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Neurologia

A Anvisa aprovou o ublituximabe (Briumvi®)^[5] para adultos com formas recorrentes de esclerose múltipla. O medicamento é um anticorpo monoclonal anti-CD20, dirigido contra linfócitos B, células envolvidas na inflamação e na formação de lesões no sistema nervoso central. A decisão amplia as opções terapêuticas no Brasil para uma doença crônica, inflamatória, autoimune e neurodegenerativa que afeta cerca de 2,9 milhões de pessoas no mundo e aproximadamente 40 mil no Brasil.

A Anvisa também aprovou o alfaefgartigimode (VYVGART®)^[6] como complemento à terapia padrão para adultos com miastenia gravis generalizada positivos para anticorpos anti-receptor de acetilcolina. A doença cursa com fraqueza muscular flutuante, frequentemente iniciada por ptose e diplopia, podendo evoluir para acometimento generalizado. A aprovação acrescenta uma alternativa imunomoduladora para pacientes com uma condição autoimune rara e potencialmente incapacitante.

A FDA aprovou uma nova indicação para a combinação de dextrometorfano e bupropiona (Auvelity®)^[7] no tratamento da agitação associada à demência por doença de Alzheimer em adultos, tornando-se o primeiro medicamento aprovado para essa condição que não pertence à classe dos antipsicóticos. A agitação é um sintoma comum e angustiante em pacientes com demência de Alzheimer, caracterizada por atividade motora excessiva ou agressão verbal ou física, com impacto importante na qualidade de vida de pacientes e cuidadores. A aprovação se baseou em dois ensaios randomizados: o primeiro mostrou superioridade da dextrometorfano-bupropiona em relação ao placebo na melhora do escore total do Cohen-Mansfield Agitation Inventory em cinco semanas; o segundo, um estudo de retirada, demonstrou maior tempo até recidiva da agitação nos pacientes que mantiveram o tratamento ativo em comparação ao placebo. O fármaco recebeu designação de terapia inovadora e revisão prioritária.

Psiquiatria

A FDA anunciou novas medidas para acelerar o desenvolvimento de terapias psicodélicas e relacionadas para transtornos mentais graves^[8]. A agência emitiu vouchers de prioridade nacional para empresas que estudam psilocibina em depressão resistente ao tratamento e transtorno depressivo maior, além de metilona para TEPT, e autorizou o início de estudo clínico de fase 1 com noribogaína para transtorno por uso de álcool. A FDA ressaltou que a autorização de estudo não significa aprovação do medicamento, mas sinaliza maior prioridade regulatória para terapias com potencial em condições psiquiátricas de difícil tratamento.

Pediatria e neonatologia

Um ensaio clínico randomizado publicado no JAMA^[9] avaliou a abordagem de tratamento farmacológico baseado em sintomas para recém-nascidos com síndrome de abstinência neonatal por opioides, dentro do modelo Eat, Sleep, Console. Entre 383 lactentes no grupo principal, o tempo até a prontidão médica para alta foi 2,3 dias menor com a estratégia baseada em sintomas em comparação ao desmame opioide programado, sem diferença nos desfechos de segurança até os 3 meses de idade.

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Ginecologia e obstetrícia

Um estudo piloto publicado na Nature Medicine^[10] avaliou uma terapia de aférese para remover seletivamente sFlt-1 em gestantes com pré-eclâmpsia muito precoce. Em 16 pacientes, o procedimento foi considerado seguro na avaliação inicial, reduziu os níveis de sFlt-1 e sugeriu possível prolongamento da gestação: as pacientes tratadas permaneceram grávidas por mediana de 10 dias após a admissão, contra 4 dias em um grupo não tratado fora do estudo. Os achados ainda exigem ensaios controlados maiores, mas apontam para uma possível terapia direcionada em uma condição cujo tratamento definitivo continua sendo o parto.

O JAMA^[11] publicou atualização do programa de transplante uterino do Baylor University Medical Center, considerado o maior do mundo no tema. Entre 2016 e março de 2026, 44 mulheres foram submetidas ao transplante; até abril de 2026, 33 haviam realizado pelo menos uma transferência embrionária, totalizando 90 transferências de embrião único, com 31 mulheres atingindo gravidez clínica e 47 gestações no total. Ocorreram 31 nascidos vivos em 27 mulheres (23 com um neonato e 4 com dois neonatos cada), todos por cesariana. Os dados, divulgados durante o encontro anual da ACOG, reforçam a viabilidade do transplante uterino como opção reprodutiva em centros multidisciplinares para mulheres com infertilidade por fator uterino absoluto, como na síndrome de Mayer-Rokitansky-Küster-Hauser ou após histerectomia.

Ainda em obstetrícia, o New England Journal of Medicine^[12] publicou o ensaio APT-Sepsis (Active Prevention and Treatment of Maternal Sepsis), conduzido em maternidades de Malaui, Uganda e Paquistão. A intervenção integrada, que combina melhoria da higiene das mãos, prevenção e manejo de infecções e o pacote FAST-M de cuidado da sepse, esteve associada a redução de 32% nas mortes maternas relacionadas a infecção e em complicações graves. O estudo é considerado uma evidência prática e robusta para uma das principais causas evitáveis de mortalidade materna no mundo, com potencial de incorporação por sistemas de saúde de baixa e média renda.

Endocrinologia

A Anvisa aprovou nova indicação para semaglutida oral (Rybelsus®)^[13] para redução do risco de eventos cardiovasculares em adultos com diabetes tipo 2. A aprovação se baseou no estudo SOUL, ensaio fase 3b com 9.650 participantes e seguimento médio de 4 anos, no qual a semaglutida oral reduziu em 14% o risco relativo de morte cardiovascular, infarto e AVC em comparação com placebo, além do tratamento padrão.

Infectologia e pneumologia

O New England Journal of Medicine^[14] publicou estudo sobre o MiniDock MTB, uma ferramenta diagnóstica para tuberculose pulmonar que usa amostras por swab. A proposta responde à necessidade de testes mais adequados para centros periféricos, onde o diagnóstico rápido e operacionalmente simples continua sendo um dos principais gargalos para reduzir a transmissão e a mortalidade por tuberculose.

Hematologia

A Nature Medicine^[15] publicou resultados do estudo fase 2 CAR-PRISM, que avaliou ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) em mieloma múltiplo indolente de alto risco. Em 20 pacientes tratados até fevereiro de 2026, o estudo atingiu os desfechos pré-especificados, sem toxicidades limitantes de dose; os eventos adversos incluíram citopenias transitórias grau 3/4 em 90% e síndrome de liberação de citocinas grau 1/2 em todos os pacientes. Os achados reforçam a hipótese de intervir mais precocemente em pacientes com alto risco de progressão para mieloma múltiplo sintomático.

O New England Journal of Medicine^[16] publicou os resultados do estudo de fase 3 FRONTIER2, que avaliou denecimig (Mim8) em adolescentes e adultos com hemofilia A com ou sem inibidores do fator VIII. O Mim8 é um anticorpo biespecífico que mimetiza o fator VIII ativado, desenvolvido para profilaxia de sangramentos; no estudo, pacientes com 12 anos ou mais foram randomizados para receber Mim8 subcutâneo uma vez por semana ou uma vez por mês. A profilaxia com Mim8 foi superior tanto à terapia sob demanda quanto à profilaxia com concentrado de fator de coagulação na redução da taxa anualizada de sangramentos tratados, independentemente do status de inibidor. O resultado posiciona o denecimig como possível alternativa terapêutica de administração mensal subcutânea para uma doença hereditária rara, em que reduzir a frequência de aplicações tem impacto direto na qualidade de vida.

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