Metilcobalamina em dose ultra-alta pode retardar o declínio funcional na esclerose lateral amiotrófica em estágio inicial
A injeção intramuscular duas vezes por semana de 50 mg de metilcobalamina em dose ultra-alta retarda a progressão clínica na esclerose lateral amiotrófica em estágio inicial?
A eficácia dos medicamentos atualmente aprovados para a esclerose lateral amiotrófica (ELA) é restrita; há necessidade de desenvolver outros tratamentos. Estudos iniciais mostraram que a metilcobalamina em dose ultra-alta é um agente promissor.
O objetivo deste estudo, publicado no JAMA Neurology, foi validar a eficácia e segurança da metilcobalamina em dose ultra-alta para pacientes com ELA inscritos dentro de 1 ano após o início da doença.
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Este foi um ensaio clínico multicêntrico, controlado por placebo, duplo-cego, randomizado de fase 3 com observação de 12 semanas e período randomizado de 16 semanas, realizado de 17 de outubro de 2017 a 30 de setembro de 2019.
Os pacientes foram recrutados de 25 centros de neurologia no Japão; aqueles com ELA diagnosticada dentro de 1 ano do início pelos critérios atualizados de Awaji foram inicialmente inscritos. Destes, os pacientes que preencheram os seguintes critérios após 12 semanas de observação foram elegíveis para randomização: diminuição de 1 ou 2 pontos na pontuação total da Escala de Avaliação Funcional da Esclerose Lateral Amiotrófica Revisada (ALSFRS-R), uma porcentagem da capacidade vital forçada maior que 60%, sem história de suporte respiratório não invasivo e traqueostomia, e ser ambulatorial.
O número de participantes alvo foi de 64 em ambos os grupos de metilcobalamina e de placebo. Os pacientes foram aleatoriamente designados por meio de um sistema eletrônico de resposta na web para metilcobalamina ou placebo.
A intervenção do estudo foi injeção intramuscular de metilcobalamina (dose de 50 mg) ou placebo duas vezes por semana durante 16 semanas.
O desfecho primário foi a alteração na pontuação total da ALSFRS-R desde a linha de base até a semana 16 no conjunto de análise completo.
Um total de 130 pacientes (média [DP] idade, 61,0 [11,7] anos; 74 homens [56,9%]) foram aleatoriamente designados para metilcobalamina ou placebo (65 cada). Um total de 129 pacientes foram elegíveis para o conjunto de análise completo e 126 completaram o estágio duplo-cego. Destes, 124 pacientes prosseguiram para o período estendido de rótulo aberto.
A diferença média dos mínimos quadrados na pontuação total da ALSFRS-R na semana 16 do período randomizado foi 1,97 pontos maior com metilcobalamina do que com placebo (-2,66 vs -4,63; IC 95%, 0,44-3,50; P = ,01). A incidência de eventos adversos foi semelhante entre os 2 grupos.
Os resultados deste ensaio clínico randomizado mostraram que a metilcobalamina em dose ultra-alta foi eficaz em retardar o declínio funcional em pacientes com esclerose lateral amiotrófica em estágio inicial e com taxa de progressão moderada e foi segura para uso durante o período de tratamento de 16 semanas.
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Fonte: JAMA Neurology, publicação em 09 de maio de 2022.
